Cistiskā fibrozei var būt jaunas zāles

• Aprīlis 29, 2024

Cilvēkiem ar cistisko fibrozi, pateicoties a jaunas zāles kas ir izrādījies krasi uzlabojis plaušu funkcija tiem, kas to cieš.

Tabletes ir pirmā narkotika, kas uzbrūk problēmas cēlonis, nevis šīs iedzimtas slimības simptomi; Tomēr tikai 5% cilvēku, kas cieš no stāvokļa, ir mutāciju nepieciešams, lai zāles darbotos. Otrā narkotika tiek izmeklēta tā, ka, apvienojot abas šīs zāles, tās var efektīvāk novērst slimību.

Peter Mueller Vertex Pharmaceuticals zinātniskais direktors Kembridžā, Masačūsetā un viņa komandā pārbaudīja zāles VX-770 un placebo grupai ar 161 cilvēkiem ar cistisko fibrozi gada laikā.

Rezultāti parādīja, ka lielākā daļa dalībnieku atguva līdz pat 60% no regulāras plaušu funkcijas. Tie, kas saņēma VX-770 tiem bija aptuveni 20% plaušu funkcijas uzlabošanās salīdzinājumā ar tiem, kuri saņēma placebo.

"Rezultāti pārsniedza mūsu cerības," pēc atklāšanas publicēšanas teica Mīlers.

Cistiskā fibroze ir a ģenētisko slimību , kas biežāk parādās bērniem, kas uzbrūk visam ķermenim, pakāpeniski izraisot invaliditāti un, iespējams, nāve. Tas ietekmē plaušas, gremošanas sistēmu, sviedru dziedzerus un citas jomas.

Par iemeslu cistiskā fibroze tas ir saistīts ar defektu a proteīnu plaušu šūnu, ko sauc par cistiskās fibrozes transmembrānas vadītspējas regulatoru, \ tCFTR, ar akronīmu angļu valodā). Narkotiku VX-770 uzbrūk un izlabo šī proteīna radīto kaitējumu.

The CFTR olbaltumvielas veidot kanālus uz membrānas virsmas. \ t plaušas un citas šūnas, kas šūnu iekšpusē un iekšpusē ved hlora jonus. Kad tie neizdodas, plaušas sāk piepildīties gļotas padarot elpošanu grūti un visneaizsargātākajiem pacientiem - infekcijas.

VX-770 labo defektu un "atver kanālus", saka Stuart Elborn , no Anglijas karalienes universitātes un testa galvenā pētnieka.

Vertex paziņoja, ka tā sagaida, ka 2 vai 3 mēnešu laikā zāles tiks apstiprinātas ASV un Eiropā.

Avots: Cistiskā fibrozes fonds, Zinātnieku un Meksikas Cistiskās fibrozes asociācijas A.C.

Video Medicīna: Gary Yourofsky - The Excuses Speech, 2014 (Aprīlis 2024).