Gēnu terapija izlabo retas asins slimības

• Aprīlis 24, 2024

Vācu pētnieki ziņoja, ka, izmantojot gēnu terapiju (vai gēnu terapiju), viņiem izdevās izlabot par gēnu, kas ir atbildīgs par gēnu, darbības traucējumus Wiscott-Aldrich sindroms - slimība, ko uzskata par retu, bet postošu bērni jo tas izraisa asiņošana pagarināts ar maziem izciļņiem vai skrāpējumiem. Šis traucējums atstāj bērnus neaizsargātus pret dažiem vēža veidiem un bīstamām infekcijām, ziņu portāls publicē. Veselības dienas ziņas.

Eksperiments tika uzskatīts par veiksmīgu, jo implantētās šūnas spēja palielināt trombocītu skaitu un uzlabot dažas imūnsistēmas šūnas.

Tomēr viens no 10 bērniem, kas piedalījās pētījumā, izveidoja akūtu T šūnu leikēmija , kā rezultātā a veselīgu gēnu izmantojot vīrusu vektoru (modificētu vīrusu, kas darbojas kā transportlīdzeklis, lai ievadītu ģenētisko materiālu citas šūnas kodolā).

Pētījums parāda potenciālu progresu gēnu terapiju ar cilmes šūnām ģenētiskā slimībā, teica speciālists un direktors Novecošanas un smadzeņu remonta izcilības centrs Dienvidfloridas Universitātē, Paul Sanberg par Veselības dienas jaunumi, lai gan viņš atzina, ka ir nepieciešams atrast efektīvāki vektori un apdrošināšana

Bērni, kuriem attīstās Wiskott-Aldrich sindroms, ir dzimuši ar a ģenētiskais defekts mantojis X hromosoma , kas ietekmē numuru skaitu un lielumu trombocīti un padara tos viegli jutīgus pret asiņošanu un cieš infekcijas

Visbiežāk šī sindroma ārstēšana ir muguras smadzeņu transplantācija , ka darba, var izārstēt pacientu, lai gan bīstama procedūra sakarā ar noraidījumu, ko organisms var radīt, un infekcijām, kas parādās vēlāk.

Video Medicīna: Jay Bradner: Open-source cancer research (Aprīlis 2024).